融媒体记者 陶宗瑶/文

6月8日，由中国红十字基金会与《医药养生保健报》社联合主办、武田中国支持的“2025罕见血栓与止血疾病学术会”在上海成功举办。

中国红十字基金会副秘书长郭阳，《医药养生保健报》社社长杨中兴，中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授，中国医学科学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授，武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪等出席会议。

  据悉，本次活动将聚焦罕见出凝血疾病，汇聚罕见病诊疗领域的专家、医护人员、媒体和医药企业代表，通过前沿科技成果交流、临床诊疗路径优化及多层次保障机制探索，推动建立以患者为中心的罕见病生态体系，提升疾病早诊率与精准治疗水平。

中国红十字基金会副秘书长 郭阳

  会议伊始，中国红十字基金会副秘书长郭阳介绍，长期以来，罕见出凝血疾病的诊疗面临诊断率低、治疗不规范、药物可及性差等核心问题，是我国罕见病诊疗领域面临的重大挑战。中国红十字基金会始终秉持红十字精神，携手社会各界共同关注罕见出凝血疾病群体，为实现“早发现、可治疗、有保障”的防治目标和健康中国贡献力量。

《医药养生保健报》社社长 杨中兴

  “我们共同的愿景是什么？是让罕见疾病‘被看见、被理解、被攻克’；是让每一个生命，无论面临何种挑战，都能享有尊严与希望。”《医药养生保健报》社社长杨中兴在致辞中表示，媒体人的使命是成为“微光的放大器”，通过交流，让医学创新、慈善力量、患者勇气与公众理解相交汇，编织起守护生命的强大网络。本次会议不仅是学术盛宴，更是对“人道、博爱、奉献”红十字精神的践行。

中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长 胡豫教授

  过去十年间，罕见出凝血疾病领域实现从国际诊疗指南的本土化实践，到病理生理机制的转化医学创新；从血友病治疗技术的重大突破，到临床管理体系的持续优化的跨越式发展。中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授指出，这些进步令人振奋，作为深耕血液病学领域的临床工作者，在为科技进步欣喜的同时，更应铭记“以患者为中心”的初心。面对日新月异的技术成果，必须统筹考量安全性、有效性及可及性的平衡，让创新真正惠及每一位患者，让患者拥有更美好的明天。

中国医学科学院血液病医院 杨仁池教授

会议中，中国医学科学院血液病医院杨仁池教授以血友病防治体系十年发展历程为切入点，回顾了我国罕见病诊疗从“公众不了解、医护不熟悉”到“规范化诊疗、全生命周期管理”的跨越式进步。他指出，自2012年血友病被纳入大病保障试点范围以来，国家政策持续发力，全国血友病中心建设从2019年的初步探索到2024年7月第150家中心授牌，再到如今160余家中心覆盖全国，形成了“诊断-治疗-随访-保障”的闭环管理体系。

杨仁池还表示，随着医保覆盖、凝血因子制剂供应充足及全国HTC（血友病诊疗中心）网络的完善，公众的及时诊断、规范治疗意识得到提升，有药可选、有药可愈还可让患者实现“像正常人一样生活”的目标。“血友病治疗体系建设已卓有成效，放眼未来，血友病治疗中心建设数量与质量并重。依托2025版血友病治疗指南，预防治疗将升级为‘定期规律性替代治疗’，助力推动降低患者治疗出血风险，推动零出血、无残疾愿景的实现。”他说道。

南方医科大学南方医院 孙竞教授

如今，科技覆盖于人们日常的方方面面，医疗数字化、蛋白重组技术和基因治疗共同构成罕见病药物创新的三大支柱。南方医科大学南方医院孙竞教授指出，医疗数字化正重构全生命周期管理周期，通过技术手段实现患者自我管理，使诊疗更便捷、可视化。他以白血病治疗为例，阐述AI技术在靶点发现、药物研发中的潜力：“未来，AI将加速药物研发进程，实现精准治疗。”在药物研发领域，随着医学从传统化学药物向生物制剂的跨越式发展，蛋白重组技术已成为推动创新的关键力量。这一技术的突破，标志着药物研发正式进入“生物蛋白时代”，其重要性在罕见出凝血疾病防治的当下尤为凸显。

中国医学科学院血液病医院 张磊教授

中国医学科学院血液病医院张磊教授介绍，基因治疗并非新概念，但中国首个自研基因产品的获批，为遗传性疾病患者带来治愈希望。“基因解码后，我们可针对突变靶点开发疗法，目前血友病患者通过基因治疗已能恢复正常凝血因子水平，回归社会。”

武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁 单国洪

罕见病诊疗目前仍面临诊断能力不足等挑战，需政产学研医多方协同，构建罕见病高质量发展生态体系。武田中国总裁单国洪介绍，作为深耕中国31年的跨国药企，武田中国将通过“拓维中国”计划，加速全球创新成果落地、深化本土创新合作、布局数字化医疗创新，希望依托全球的数字化创新能力，加速推动更多针对罕见病的突破性疗法转化进程，同时携手各方共同探索多层次的社会保障模式，为改善中国罕见病诊疗生态、推动行业高质量发展助力。

此次会议中，来自慈善组织、行业媒体、血液病领域的专家、患者代表等共同搭建多维对话平台，携手构筑罕见出凝血疾病诊疗规范与保障体系，为实现“每个生命平等享有健康权利”的愿景注入持久动能。

作者：本报融媒记者 陶宗瑶

责编：郝学婧

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